Terapeutyczne RNA w leczeniu chorób zakaźnych, wrodzonych oraz nowotworowych

Choroby zakaźne, choroby rzadkie, nowotwory, choroby metaboliczne czy choroby cywilizacyjne mają wspólny mianownik. Jest nim cząsteczka RNA o określonej sekwencji, zdefiniowanej strukturze i znanej funkcji. Znaczenie cząsteczek RNA w biologii komórki czyni ją idealnym celem dla nowych strategii terapeutycznych. Terapeutyki oparte o technologie RNA, takie jak siRNA, miRNA czy antysensowne oligonukleotydy są już wykorzystywane w leczeniu wielu chorób, takich jak SMA czy amyloidoza. Jednakże to dopiero pandemia COVID-19 spowodowała, że terapeutyki RNA zostały wykorzystane na masową skalę. Szczepionka przeciwko COVID-19 oparta o mRNA kodujące białko kolca SARS-CoV-2 ocaliła zdrowie i życie milionów ludzi oraz przyczyniła się do zakończenia pandemii. Jednocześnie pandemia COVID-19 oraz szczepionka mRNA pokazały, że terapeutyki oparte o RNA to ogromna, niezwykle interesująca oraz mająca ogromny potencjał gałąź nowych strategii walki z patogenami, nowotworami czy chorobami wrodzonymi. Można się spodziewać, iż w niedalekiej przyszłości terapeutyki RNA wyprą dotychczas stosowane konwencjonalne metody leczenia chorób, tym samym stając się podstawowym narzędziem terapeutycznym.